Prueban con éxito el primer medicamento para prevenir el síndrome urémico hemolítico

Argentina tiene la mayor tasa de incidencia a nivel mundial de síndrome urémico hemolítico (SUH) en menores de cinco años (8,5 casos por cada 100.000 niños), lo que lo constituye como un problema crítico de salud pública, si se tiene en cuenta que es la causa principal de insuficiencia renal aguda (la segunda de crónica) y que es responsable a nivel local de uno de cada cinco trasplantes de riñón en niños y adolescentes. Por eso, no es casual que el que está en camino de convertirse en el primer medicamento para prevenir la enfermedad haya sido desarrollado en el país: la fase inicial del ensayo clínico culminó con éxito, anunciaron hoy en el Hospital Italiano.

El fármaco desarrollado es un antisuero, similar a los tratamientos que se utilizan en caso de picaduras de serpientes y alacranes, que actúa neutralizando la toxina. Luego de que los estudios preclínicos mostraran que protegió con éxito y sin efectos secundarios la salud de los ratones ante la presencia de Shiga, se iniciaron a fines de 2017 los estudios en adultos que integran el Registro de Voluntarios Sanos del Hospital Italiano, el primer centro habilitado por la Agencia Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) para conducir ensayos clínicos en etapas tempranas de investigación. De la primera fase -realizada de acuerdo a los estándares internacionales más altos- participaron 14 personas que recibieron el suero por vía endovenosa.

El suero “ha demostrado tener un perfil de seguridad y de concentraciones en sangre que permiten seguir avanzando hacia las fases posteriores”, anunció Ventura Simonovich, jefe de la sección de Farmacología Clínica del hospital. “No solamente es inédito por la magnitud del problema, si no también es importante destacar que es la primera vez que un grupo de científicos argentinos trabajando por una enfermedad que afecta primariamente a nuestro país desarrolla un tratamiento, cuando en otros lugares del mundo no se ha podido encontrar uno adecuado”, añadió.

En los próximos meses está planificado iniciar el estudio clínico de fase 2/3, que se desarrollará con un equipo de pediatras y nefrólogos pediátricos del Hospital Italiano y de más de 10 centros ubicados en provincias y ciudades que registran mayor incidencia de casos (Buenos Aires, La Plata, Bahía Blanca, Mendoza, La Pampa, Neuquén, Córdoba, Santa Fe y Rosario). Se planea reclutar unos 400 niños que ingresen a esos establecimientos con síntomas compatibles con infección por E. Coli, a quienes se les hará un test rápido para confirmar o descartar la presencia de la bacteria y, en caso de que resulte positivo, serán invitados a participar voluntariamente y bajo las regulaciones de ANMAT en el ensayo clínico que buscará demostrar la seguridad y eficacia del medicamento en pacientes. Estiman que esta fase durará unos dos años. De culminar con éxito, encenderá la luz verde para la aprobación y comercialización del fármaco.